베이진코리아 브루킨사캡슐, 희귀혈액암 ‘발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM)’ 급여 적용

- 표적항암제 브루킨사캡슐, 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM)에 효과 입증된 차세대 BTK 억제제 ¹

- 1일부터 급여적용, 국내 첫 표적치료제 등장으로 치료 불모지로 여겨지던 WM 환자들에게 희망

베이진코리아(유)(대표이사 양지혜)는 자사의 ‘브루킨사캡슐80밀리그램(자누브루티닙)’이 보건복지부 ‘약제급여 목록 및 급여 상한금액표 개정안’ 고시²에 따라 5월 1일부터 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(Waldenstrom Macroglobulinemia; WM) 치료제로 급여가 적용된다고 밝혔다. 이번 브루킨사캡슐의 급여 기준은 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 성인 환자에서의 단독요법에 적용된다.

브루킨사캡슐은 브루톤티로신키나아제(Bruton’s tyrosine kinase, 이하BTK)를 표적으로 하는 2세대 BTK억제제이다. 기존 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 환자들은 암세포 외에 정상세포까지 손상되는 항암화학요법으로 치료받았다. 브루킨사캡슐은 악성 B세포 수용체(B cell receptor; BCR)를 통해 BTK 단백질을 표적 함으로써, 효과와 부작용 모두 개선하였다는 평가를 받고 있다.^3,4

브루킨사캡슐은 국내에선 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 성인 환자에서의 단독요법 외에, 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 외투세포 림프종(MCL) 성인 환자에서의 단독요법과 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 재발성/불응성 변연부 림프종(MZL) 성인 환자에서 단독요법으로 승인을 받았다. 

발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM)은 비호지킨 림프종의 일종으로 드물게 발생하는 혈액암이다. 주로 고령층에서 발생하며, 진단 시 평균연령은 70세로 알려져 있다. 주요 발병기전은 골수에 단클론의 면역글로불린 M (Immunoglobulin M, IgM)을 분비하는 림프형질세포의 침윤이다. 따라서, 면역글로불린 M의 과잉생산으로 인해 과다점성증후군이 나타날 수 있다. 즉, 분자량이 매우 커서 마크로(macro, 거대한) 글로불린이라고도 불리는 면역글로불린 M의 증가로 혈액점도가 상승하여 혈류장애, 두통, 코피나 망막출혈, 뇌출혈, 신체저림 등의 증상이 나타날 수 있다. 골수 침범으로 인한 빈혈과 혈소판감소증, 호중구감소증도 흔하다. 일부 환자들은 발열, 야간 발한이나 설명할 수 없는 체중 감소를 겪는다. 이러한 특징에 대해1944년 스웨덴의 의사 발덴스트롬이 이 질환을 처음 서술하여 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM)이라 불린다.^5,6

브루킨사캡슐은 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 환자를 대상으로 한 ASPEN  3상 연구 결과, 면역글로불린 M 수치 중앙값을 79% 감소시켰다.¹ 또한, 완전반응(CR) 또는 ‘매우좋은부분반응(VGPR)’에 도달한 환자의 18개월 시점 event free rate는 93%였다. B세포 림프종 환자를 대상으로 한 1/2상 연구에서 WM 환자를 3년간 치료한 결과, 우수한 장기 내약성을 보였다.⁷

삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수는 “발덴스트롬 마크로글로불린혈증 (WM) 은 증상이 비특이적이고 감별해야 하는 질환들이 있어 전문가와의 상담이 중요하다. 최근까지 보험급여적용이 되는 약제 중 부작용이 적고 효과가 좋은 치료제가 없어, 그동안 치료의 불모지로 여겨졌다”며, “자누브루티닙은 기존의 세포독성항암제 대비, 치료효과가 좋고 부작용은 적은 표적치료제이다. 이번 브루킨사캡슐의 보험급여 적용은 국내의료진과 환자들에게 가뭄 속 단비 같은 소식이다. 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 환자들이 경제적 부담을 덜고 보다 적극적으로 치료에 임할 것을 기대한다”고 밝혔다.

양지혜 베이진코리아 대표이사는 “베이진은 혁신적인 신약 임상연구를 적극적으로 한국에 유치해 치료 접근성을 확대하고 있다. 브루킨사캡슐의 발덴스트롬 마크로불린혈증(WM)에서 급여 적용이 한국 내에서 그동안 소외된 희귀 암환자들에게 치료 옵션을 제공하는 데 기여할 수 있게 되었다”며, “앞으로 베이진코리아는 환자 접근성을 최우선으로 혁신적인 신약을 개발하여 빠르게 환자들이 치료받을 수 있도록 최선을 다할 것이다”라고 말했다.

베이진(BeiGene) 소개

베이진은 전 세계, 특히 소외받는 국가들을 포함 모든 환자들에게 효과적이면서도 혁신적인 신약을 적정한 가격에 제공하겠다는 신념으로 시작한, 항암제 중심의 R&D 글로벌 생명공학 제약회사이다. 베이진은 광범위한 종양학 및 혈액학 포트폴리오를 보유하고 있으며, 자체 역량과 협업을 통해 다양한 신약 파이프라인 개발을 가속화하고 있다. 베이진은 약을 필요로 하는 환자들을 위해 근본적으로 접근성을 개선시키고자 노력하고 있다. 베이진은 중국, 미국, 유럽, 호주 및 한국의 주요 오피스를 포함하여5개 대륙에서 9,000 명 이상의 직원들로 구성된 성장하는 조직이다. 좀더 자세한 정보는 웹사이트 (www.beigene.com 또는 www.beigene.kr)에서 확인할 수 있다.

브루킨사캡슐(자누브루티닙) 소개

브루킨사캡슐은 베이진 연구진들이 개발한 브루톤티로신키나아제(Bruton’s tyrosine kinase, BTK)의 저분자 억제제로, 현재 전 세계적으로 광범위한 임상 프로그램에서 다양한 B세포 악성종양 치료를 위해 단독요법 및  다른 치료법과의 병용요법으로 평가되고 있다. 이들 임상프로그램은 28개 시장에서 35개의 시험으로 진행하였으며, 3,900명 이상의 피험자를 포함한다. 브루킨사캡슐은 한국 외에도 미국, 유럽연합 국가들, 중국, 영국, 캐나다, 호주, 스위스 등 60여개국 이상에서 시판 승인을 받았다. 브루킨사캡슐에 대한 좀더 자세한 정보는 식품의약품안전처 통합정보시스템(http://nedrug.mfds.go.kr)에서 확인할 수 있다.